Terapie innovative sulle malattie del sangue, all'ospedale di Perugia primo editing genomico su un giovane con anemia falciforme

L'ospedale Santa Maria della Misericordia di Perugia ha effettuato il primo trattamento di editing genomico su un ragazzo ventenne affetto da anemia falciforme. Un risultato straordinario per l'azienda ospedaliera del capoluogo umbro che si posiziona primo in Italia, con il programma accreditato di terapie innovative ed avanzate per le malattie genetiche del sangue, e tra i primi in Europa. 

I medici dell'ospedale di Perugia hanno somministrato la prima terapia di editing genomico su un giovane ventenne affetto da anemia falciforme: una malformazione genetica ereditaria dell'emoglobina caratterizzata dalla presenza di globuli rossi a forma di falce. Una malattia per la quale l'unica terapia approvata per la cura è il trapianto di midollo osseo.

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Il percorso terapeutico è altamente innovativo ed è stato possibile attuarlo dopo l'ottenimento da parte dell'azienda ospedaliera di Perugia delle certificazioni necessarie per divenire ufficialmente centro accreditato per la somministrazione di terapia genica su pazienti. Infatti, è stato necessario ottenere una speciale autorizzazione dall'Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco) che ha concesso la somministrazione ad una selezione di pazienti (quattro in Italia), tra i quali anche il giovane ventenne umbro, e prima ancora dall'Ema (Agenzia Europea per i Medicinali) che ha dato il via libera dopo una promettente fase di sperimentazione, di cui uno dei centri capofila era l'Ospedale Bambino di Gesù di Roma.

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Si tratta di una terapia estremamente costosa, in quanto il farmaco non è momentaneamente commercializzato in Italia e in Europa ma Aifa, considerato che non esiste una alternativa terapeutica valida, ne ha autorizzato l'erogazione a carico del Servizio Sanitario Nazionale, e si è impegnata a rimborsare l'intera spesa sostenuta dall'azienda ospedaliera di Perugia. 

Il trattamento effettuato dall'ospedale di Perugia sarà presentato oggi martedì 8 ottobre alle ore 19, al Senato della Repubblica, nella sala Caduti di Nassirya di Palazzo Madama. Ad aprire l'incontro il senatore Francesco Zaffini, presidente della 10° Commissione Affari sociali, sanità, lavoro pubblico e privato, previdenza sociale, che ha seguito personalmente il procedimento di accreditamento e verificato la correttezza e la celerità del provvedimento. A seguire interverranno il direttore tecnico scientifico di Aifa, Pierluigi Russo, il presidente di Fiaso, Giovanni Migliore, il direttore generale dell'azienda ospedaliera di Perugia, Giuseppe De Filippis, e professionisti sanitari che hanno in cura il paziente: Maurizio Caniglia, direttore del Dipartimento Materno Infantile e di Oncoematologia Pediatrica, e Francesco Arcioni responsabile del progetto di terapia genica dell'azienda ospedaliera di Perugia.